En daglig tablett kan fördubbla överlevnadstiden för världens dödligaste cancer, enligt en studie.

En daglig tablett kan fördubbla överlevnadstiden för patienter med världens dödligaste cancerform, enligt resultat från en klinisk studie som experter kallar en "gamechanger" och ett av de största genombrotten på decennier. Just nu finns det mycket få behandlingar för bukspottkörtelcancer, och de flesta hjälper lite. I åratal har forskare arbetat outtröttligt för att hitta smarta lösningar för en cancer som ofta upptäcks sent. Mer än hälften av patienterna diagnostiseras först efter att cancern redan har spridit sig. Nu firar experter på världens största cancerkonferens ankomsten av ett smart läkemedel som kallas daraxonrasib, som de säger kan leda till en revolution inom behandlingen. I en studie med 500 patienter, som alla hade spridd bukspottkörtelcancer, fördubblade tabletten överlevnadstiden och orsakade färre biverkningar jämfört med cellgiftsbehandling. Resultaten presenterades vid American Society of Clinical Oncology:s (ASCO) årliga möte i Chicago. Studien visade att patienter som tog läkemedlet levde betydligt längre – i genomsnitt 13,2 månader – jämfört med 6,6 till 6,7 månader för dem som fick cellgiftsbehandling. "Dessa resultat är landskapsförändrande", säger Dr. Rachna Shroff, chef för onkologi vid University of Arizona Cancer Center och ASCO-expert inom mag-tarmcancer, som inte var involverad i studien. "Vi ser en aldrig tidigare skådad överlevnad." När Shroff först läste resultaten av studien, som leddes av forskare vid det världsberömda Dana-Farber Cancer Institute i Boston, sa hon att hon grät. "Efter att ha behandlat bukspottkörtelcancer i 16 år började jag faktiskt gråta på kliniken. Detta är en otroligt betydelsefull studie för våra patienter, och jag gratulerar verkligen studiens forskare." Dr. Julie Gralow, ASCO:s medicinska chef och verkställande vice ordförande, som inte heller var involverad i studien, kallade den en "gamechanger". Hon tillade: "Jag har hört denna studie beskrivas som en homerun. Jag skulle faktiskt säga att det är en grand slam." Daraxonrasib fungerar genom att rikta in sig på ett protein som kallas Kras, som driver nästan all bukspottkörtelcancer. Läkemedlet klistrar ihop molekyler för att fånga och stänga av Kras. Kras är en del av Ras-familjen av gener. Dessa gener kan få cancerceller att fortsätta ta emot signaler att växa och dela sig, även när de inte borde. Detta kan leda till att cancer växer och sprider sig. Mer än 90% av patienter med den vanligaste formen av bukspottkörtelcancer, pankreatisk duktalt adenokarcinom (mPDAC), har en mutation i Kras-genen. Detta kallas en Ras G12-variant, och det resulterar i ett överaktivt Kras-protein. Daraxonrasib är en ny typ av Ras-hämmare som kallas en Ras(On)-multiselektiv hämmare. Den kan stänga av Kras-proteinet för att stoppa cancertillväxt, oavsett om det finns en Kras-variant eller inte, och oavsett vilken variant det är. "Idén att rikta in sig på Kras har alltid varit den heliga graalen inom de flesta cancerformer, men särskilt inom bukspottkörtelcancer, eftersom det nästan alltid är närvarande och driver cancerns tillväxt tidigt", säger Shroff. "Ras-revolutionen är här, och denna studie bevisar att det är både möjligt och effektivt att rikta in sig på Kras vid bukspottkörtelcancer." Paula Hanford, verkställande direktör för den brittiska organisationen Pancreatic Cancer Action, sa att denna upptäckt är en av de mest betydande behandlingsutvecklingarna hon någonsin sett. "Under alldeles för lång tid har personer som diagnostiserats med bukspottkörtelcancer haft mycket begränsade behandlingsalternativ och överlevnadsgrader som förblivit förödande låga. Att se en studie som visar potentialen att nästan fördubbla överlevnadstiden vid avancerad bukspottkörtelcancer är oerhört uppmuntrande och ger verkligt hopp till patienter och familjer som drabbas av denna sjukdom." Anna Jewell, chef för tjänster, forskning och innovation vid Pancreatic Cancer UK, kallade resultaten "spännande". "Genom att blockera aktiviteten hos Kras-mutationer har detta läkemedel, daraxonrasib, visat sig förbättra överlevnaden hos personer med avancerad bukspottkörtelcancer. Patienter fick månader av dyrbar extra tid med sina nära och kära." Men nästa steg blir att säkerställa att dessa typer av läkemedel är tillgängliga för patienter, sa hon. "Tyvärr dör hälften av alla personer med bukspottkörtelcancer inom bara tre månader efter diagnos. Mer tid med de människor vi älskar mest är verkligen ovärderlig. Vi måste göra allt vi kan för att säkerställa att de mest lovande nya behandlingarna finns tillgängliga." Experter i Chicago sa också till Guardian att eftersom Ras-gener driver även andra cancerformer, finns det hopp om genombrott inom andra områden. Liknande läkemedel testas nu för lung- och tjocktarmscancer, sa de. **Vanliga frågor** Här är en lista med vanliga frågor baserade på nyheten att en daglig tablett kan fördubbla överlevnadstiden för världens dödligaste cancer. **Frågor på nybörjarnivå** F: Vad är denna dagliga tablett som alla pratar om? S: Det är en ny typ av cancerbehandling som tas en gång om dagen. I en nyligen genomförd studie visade den sig hjälpa personer med en mycket aggressiv form av lungcancer att leva dubbelt så länge som de skulle med standardbehandling. F: Vilken cancer är världens dödligaste cancer? S: Det syftar på lungcancer, specifikt en typ som kallas småcellig lungcancer. Den är ansvarig för de flesta cancerdödsfallen globalt eftersom den ofta sprider sig snabbt och är svår att behandla. F: Botar denna tablett cancern? S: Nej, den botar den inte. Men den förlänger avsevärt överlevnadstiden – vilket innebär att människor lever längre medan de tar tabletten jämfört med de som inte tog den. F: Finns denna tablett tillgänglig just nu? S: Inte än för alla. Den granskas för närvarande av hälsomyndigheter som FDA. Den kan bli tillgänglig som receptbelagd behandling inom det närmaste året eller så, beroende på godkännanden. F: Vem kan ta denna tablett? S: Studien fokuserade på patienter med extensiv stadium småcellig lungcancer. Den är inte för alla lungcancerformer eller för förebyggande – den är för personer som redan diagnostiserats med denna specifika typ. **Frågor på medelnivå** F: Hur fungerar denna tablett? S: Det är en typ av läkemedel som kallas PARP-hämmare. Den blockerar ett reparationsenzym som cancerceller är beroende av för att laga sitt skadade DNA. Utan den reparationen dör cancercellerna medan friska celler påverkas mindre. F: Vilka var de faktiska resultaten av studien? S: Personer som tog tabletten levde i median cirka 12 månader jämfört med cirka 6 månader för dem som fick enbart standard cellgiftsbehandling. Det är en fördubbling av medianöverlevnadstiden. Vissa patienter levde ännu längre. F: Finns det biverkningar?