Egy napi tabletta megduplázhatja a világ leghalálosabb rákbetegségének túlélési idejét egy kísérlet szerint.

Egy napi tabletta megduplázhatja a túlélési időt a világ leghalálosabb ráktípusában szenvedő betegek számára – derül ki egy klinikai vizsgálat eredményeiből, amelyet szakértők "játékmódosítónak" és az elmúlt évtizedek egyik legnagyobb áttörésének neveznek.

Jelenleg nagyon kevés kezelés létezik a hasnyálmirigyrákra, és a legtöbb alig segít. Évek óta dolgoznak fáradhatatlanul a tudósok, hogy okos megoldásokat találjanak egy olyan rákra, amelyet gyakran későn fedeznek fel. A betegek több mint felénél csak azután diagnosztizálják a betegséget, hogy a rák már áttétet képezett.

Most a világ legnagyobb rákkonferenciájának szakértői egy daraxonrasib nevű okos gyógyszer megjelenését ünneplik, amely szerintük forradalmat hozhat a kezelésben.

Egy 500 beteg bevonásával végzett vizsgálatban, akik mind áttétes hasnyálmirigyrákban szenvedtek, a tabletta megduplázta a túlélési időt, és kevesebb mellékhatást okozott a kemoterápiához képest. Az eredményeket az Amerikai Klinikai Onkológiai Társaság (ASCO) chicagói éves találkozóján mutatták be.

A vizsgálat kimutatta, hogy a gyógyszert szedő betegek szignifikánsan tovább éltek – átlagosan 13,2 hónapig –, szemben a kemoterápiában részesülők 6,6–6,7 hónapjával.

"Ezek az eredmények átalakítják a tájképet" – mondta Dr. Rachna Shroff, az Arizonai Egyetem Rákközpontjának onkológiai vezetője és az ASCO gasztrointesztinális daganatokkal foglalkozó szakértője, aki nem vett részt a vizsgálatban. "Példátlan túlélést látunk."

Amikor Shroff először olvasta a világhírű bostoni Dana-Farber Rákkutató Intézet kutatói által vezetett vizsgálat eredményeit, azt mondta, sírt.

"Miután 16 évig kezeltem hasnyálmirigyrákot, elkezdtem sírni a klinikán. Ez hihetetlenül nagy hatású tanulmány a betegeink számára, és igazán gratulálok a vizsgálat kutatóinak."

Dr. Julie Gralow, az ASCO vezető orvosi igazgatója és ügyvezető alelnöke, aki szintén nem vett részt a vizsgálatban, "játékmódosítónak" nevezte azt. Hozzátette: "Azt hallottam, hogy ezt a tanulmányt telitalálatként írják le. Én azt mondanám, hogy ez egy grand slam."

A daraxonrasib úgy működik, hogy megcéloz egy Kras nevű fehérjét, amely szinte minden hasnyálmirigyrákot táplál. A gyógyszer molekulákat ragaszt össze, hogy megragadja és leállítsa a Kras-t.

A Kras a Ras géncsalád része. Ezek a gének azt okozhatják, hogy a rákos sejtek továbbra is jeleket kapjanak a növekedésre és osztódásra, még akkor is, amikor nem kellene. Ez a rák növekedéséhez és terjedéséhez vezethet.

A hasnyálmirigyrák leggyakoribb formájában, a hasnyálmirigy duktális adenokarcinómában (mPDAC) szenvedő betegek több mint 90%-ánál mutáció van a Kras génben. Ezt Ras G12 variánsnak nevezik, és egy túlműködő Kras fehérjét eredményez.

A daraxonrasib egy új típusú Ras-gátló, amelyet Ras(On) multi-szelektív gátlónak neveznek. Képes kikapcsolni a Kras fehérjét a rák növekedésének megállítására, függetlenül attól, hogy van-e Kras variáns, és hogy melyik variánsról van szó.

"A Kras megcélzásának gondolata mindig is a szent grál volt a legtöbb rák esetében, de különösen a hasnyálmirigyrákban, mert szinte mindig jelen van, és korán elindítja a rák növekedését" – mondta Shroff.

"A Ras forradalom itt van, és ez a tanulmány bizonyítja, hogy a Kras megcélzása a hasnyálmirigyrákban lehetséges és hatékony."

Paula Hanford, a brit székhelyű Pancreatic Cancer Action vezérigazgatója elmondta, hogy ez a felfedezés az egyik legjelentősebb kezelési fejlesztés, amit valaha látott.

"Túl hosszú ideig a hasnyálmirigyrákkal diagnosztizált embereknek nagyon korlátozott kezelési lehetőségeik voltak, és a túlélési arányok elkeserítően alacsonyak maradtak. Látni egy olyan vizsgálatot, amely a túlélési idő csaknem megduplázásának lehetőségét mutatja előrehaladott hasnyálmirigyrákban, rendkívül bátorító, és valódi reményt ad a betegeknek és családjaiknak, akik szembenéznek ezzel a betegséggel."

Anna Jewell, a Pancreatic Cancer UK szolgáltatási, kutatási és innovációs igazgatója "izgalmasnak" nevezte az eredményeket.

"A Kras mutációk aktivitásának blokkolásával ez a gyógyszer, a daraxonrasib, javította a túlélést előrehaladott hasnyálmirigyrákban szenvedőknél. A betegek hónapokkal több értékes időt kaptak szeretteikkel."

De a következő lépés az lesz, hogy biztosítsák ezeket a gyógyszereket a betegek számára – mondta. "Sajnos a hasnyálmirigyrákos betegek fele a diagnózistól számított három hónapon belül meghal. Több időt tölteni azokkal, akiket a legjobban szeretünk, valóban felbecsülhetetlen. Mindent meg kell tennünk, hogy a legígéretesebb új kezelések elérhetőek legyenek."

A chicagói szakértők azt is elmondták a Guardiannek, hogy mivel a Ras gének más rákokat is okoznak, remény van áttörésekre más területeken is. Hasonló gyógyszereket jelenleg tüdő- és vastagbélrákra tesztelnek – mondták.



Gyakran Ismételt Kérdések
Íme egy lista a gyakran ismételt kérdésekről azon hír alapján, hogy egy napi tabletta megduplázhatja a túlélési időt a világ leghalálosabb rákjában



Kezdő Szintű Kérdések



K: Mi ez a napi tabletta, amiről mindenki beszél?

V: Ez egy új típusú rákkezelés, amelyet naponta egyszer kell bevenni. Egy nemrégiben végzett vizsgálatban kimutatták, hogy segít a tüdőrák egy nagyon agresszív formájában szenvedő embereknek kétszer olyan hosszú ideig élni, mint a standard kezeléssel.



K: Melyik rák a világ leghalálosabb rákja?

V: Ez a tüdőrákra utal, konkrétan egy kissejtes tüdőráknak nevezett típusra. Ez felelős a legtöbb rákos halálesetért világszerte, mert gyakran gyorsan terjed és nehezen kezelhető.



K: Ez a tabletta meggyógyítja a rákot?

V: Nem, nem gyógyítja meg. De jelentősen meghosszabbítja a túlélési időt – ami azt jelenti, hogy az emberek tovább élnek a tabletta szedése közben, mint azok, akik nem szedték.



K: Ez a tabletta jelenleg elérhető?

V: Még nem mindenki számára. Jelenleg egészségügyi hatóságok, például az FDA felülvizsgálata alatt áll. A jóváhagyásoktól függően a következő évben vagy úgy receptre kapható kezeléssé válhat.



K: Ki szedheti ezt a tablettát?

V: A vizsgálat kiterjedt stádiumú kissejtes tüdőrákban szenvedő betegekre összpontosított. Nem minden tüdőrákra való, és nem megelőzésre – olyan embereknek szól, akiknél már diagnosztizálták ezt a specifikus típust.



Középhaladó Szintű Kérdések



K: Hogyan működik ez a tabletta?

V: Ez egy PARP-gátlónak nevezett gyógyszertípus. Blokkol egy javítóenzimet, amelyre a rákos sejtek támaszkodnak a sérült DNS-ük helyreállításához. E javítás nélkül a rákos sejtek elhalnak, míg az egészséges sejtek kevésbé érintettek.



K: Milyenek voltak a vizsgálat tényleges eredményei?

V: Azok az emberek, akik szedték a tablettát, medián körülbelül 12 hónapig éltek, szemben a csak standard kemoterápiát kapók körülbelül 6 hónapjával. Ez a medián túlélési idő megduplázódása. Néhány beteg még tovább élt.



K: Vannak mellékhatások?